국내 공급되는 희귀의약품은 대부분 수입의약품이며, 세계적으로 독점공급되는 경우가 많아 공급중단 가능성이 높다. 1993~2013년 8월까지 허가 유지된 희귀의약품 139개 성분 239개 제품 중 66개 성분(47.5%) 116개 제품(38.4%)이 2013년 9월 현재 유통되지 않고 있었다. 전체 139개 성분 중 50개 성분은 성분 내 모든 제품이 유통되지 않았고, 11개 성분은 성분 내 모든 희귀의약품이 건강보험 급여약이면서 유통되지 않았다. 희귀의약품의 공급 안정을 위해서는 (1) 의약품 공급중단 보고제도를 더욱 체계화, (2) 건강보험 비급여 영역의 희귀의약품에 대한 보장성 확보, (3) 희귀의약품의 국내 개발 및 생산 강화, (4) 의약품 시장독점제도에서 안정 공급 의무를 부과하는 정책적 대응이 필요하다.